FDA, 2. Gen Terapisini Onayladı

Yescarta bir tür lenfoma ile savaşır; Hareket, tıbbi bakımda 'yeni çağın' açılmasına yardımcı olduğu habercisidir.

Robert Preidt tarafından
19 Ekim 2017, Perşembe

ABD Gıda ve İlaç İdaresi, Birleşik Devletlerde kullanılacak ikinci gen terapisini onayladı.

Yeni tedavi, Yescarta (axicabtagene ciloleucel), büyük B hücreli lenfoma denilen bir çeşit kan kanseri içindir.

Tedavi, kimerik antijen reseptörü (CAR) T hücre tedavisi olarak bilinir ve sadece FDA tarafından kabul edilen ikinci bir tür terapidir. Ajans, Ağustos ayında bir çocukluk lösemisine karşı savaşmak için benzer bir CAR-T hücre terapisini onayladı.

Çarşamba günü FDA'nın hareketi, genetiğin daha ileri tedavilere yardımcı olmak için kullanıldığı tıbbi bakımda yeni bir safhanın açılmasına yardımcı oluyor.

FDA Komiseri Dr. Scott Gottlieb, "Bugün, ciddi hastalıkların tedavisi için tamamen yeni bir bilimsel paradigmanın geliştirilmesinde bir başka kilometre taşını işaret ediyor" dedi. "Sadece birkaç on yıl içinde, gen terapisi umut verici bir konsept olmaktan pratik bir çözümden ölümcül ve büyük ölçüde tedavi edilemez kanser türlerine geçti."

Bir kanser uzmanı kabul etti.

Louis'deki Washington Üniversitesi'nden kanser uzmanı Dr. Armin Ghobadi, üniversite bülteninde "Yeni bir kanser terapi döneminin başlangıcıdır" dedi. "CAR-T hücre tedavisi ile," hastaların kendi hücrelerini alıp kansere saldıracak güçlü bir silah haline getirebiliriz. Bu son derece kişiselleştirilmiş, yenilikçi bir terapi ve bir de birçok farklı kanser türü karşısında etkili olduğunu ispatlayacağını umuyoruz. "

Diffüz büyük B hücreli lenfoma (DLBCL), erişkinlerde en yaygın Hodgkin dışı lenfoma türüdür.

FDA, "Her bir Yescarta dozu, lenfoma ile mücadeleye yardımcı olmak için hastanın kendi bağışıklık sistemini kullanarak oluşturulan özelleştirilmiş bir tedavi yöntemidir" dedi. "Lenfoma hücrelerini hedefleyen ve öldüren yeni bir geni içerecek şekilde hastanın T-hücreleri, bir çeşit beyaz kan hücresi toplanır ve genetik olarak modifiye edilir. Hücreler modifiye edildikten sonra hastaya tekrar verilir."

FDA onayı 100'den fazla hastanın çok merkezli bir klinik araştırmasına dayanmaktadır. Yescarta'yla yapılan muamelenin ardından tamamen tahliye oranı yüzde 51 oldu.

Tüm tedaviler gibi, Yescarta da risk altına girer. FDA'ya göre, potansiyel olarak ciddi yan etkiler arasında yüksek ateş ve gribe benzer semptomlara neden olabilecek sitokin salınım sendromu (CRS) ve nörolojik toksisiteler bulunur. Hem CRS hem de nörolojik toksisite hayati tehlike oluşturabilir veya ölümcül olabilir.

Diğer potansiyel yan etkiler arasında ciddi enfeksiyonlar, düşük kan hücresi sayısı ve zayıf bağışıklık sistemi bulunur.

Ve onayın bir parçası olarak, Kite Pharma Inc., Yescarta'yı alan hastalar üzerinde bir araştırma yapmalıdır.

Gottlieb, FDA'nın "yakında hücre temelli rejeneratif tıbbın gelişimini nasıl destekleyeceğimizi açıklayan kapsamlı bir politika yayınlayacağını da ekledi.Bu politika, hızlı programlarımızı CAR-T hücrelerini kullanan çarpıcı ürünlere nasıl uygulayacağımızı açıklayacak ve diğer gen terapileri "dedi.

Geçtiğimiz Perşembe günü, etkili bir FDA paneli çocuklarda nadir görülen ama kör edici bir hastalığın düzeltilmesini amaçlayan bir gen tedavisinin oybirliği ile onaylandığını bildirdi. FDA, panellerinin tavsiyelerine uyma zorunluluğu olmaksızın, genelde bunu yapar.

O vakit Vakıf Savaşması Körlüğünün baş araştırma görevlisi Stephen Rose, terapinin "RPE65 geninde mutasyona bağlı olarak çok sınırlı görme veya görme yeteneği olmayan insanlara bazı görüşleri geri getirebileceğini" söyledi ve bu nedenle atılım."

KAYNAKLAR: ABD Gıda ve İlaç İdaresi, haber bülteni, 18 Ekim 2017; 18 Ekim 2017, Washington Üniversitesi, St. Louis